La mia esperienza a San Diego dove si esplorano nuove terapie
All’Università della California San Diego (UCSD) è stata sviluppata la prima terapia genica per una malattia cardiaca ereditaria: la malattia di Danon, caratterizzata dall’accumulo di glicogeno, dovuta a varianti nel gene che codifica per una proteina necessaria all’eliminazione dei rifiuti cellulare. Il tipo di terapia genica messo a punto dai ricercatori è costituito dal gene LAMP2B racchiuso in un virus capace di entrare nelle cellule del cuore. I risultati incoraggianti della ricerca hanno consentito di portare avanti la sperimentazione e a breve inizierà anche in Europa un ulteriore studio sui pazienti maschi con malattia di Danon. L’ unico centro in Italia invitato a partecipare sarà l’AOU Meyer.
